Aux États-Unis, un essai clinique a permis de soigner 8 «bébés bulles», des enfants atteints d’un déficit immunitaire combiné sévère. Cette maladie rare prive le malade de système immunitaire et le rend vulnérable aux microbes.


Parce qu’ils sont nés sans défenses immunitaires, ils étaient condamnés à passer leur vie dans une bulle, à l’écart du monde et de ses microbes. Désormais, ces huit petits garçons atteints d’un déficit immunitaire combiné sévère - une maladie génétique rare - peuvent prétendre à une vie normale. Aux États-Unis, des médecins de deux hôpitaux pour enfants sont parvenus à leur reconstruire intégralement un système immunitaire fonctionnel à l’aide d’un traitement combinant une thérapie génique et une chimiothérapie. Une première mondiale décrite en détail le 18 avril dans le New England Journal of Medicine .

Un mois après avoir reçu le traitement, 7 des 8 enfants étaient sortis de l’hôpital. Un seul a dû recevoir une seconde dose. Et après un peu plus d’un an de suivi, tous les enfants se portent bien. «Ces patients (...) répondent aux vaccins et disposent d’un système immunitaire leur permettant de fabriquer toutes les cellules immunitaires dont ils ont besoin pour se protéger des infections», a indiqué le Dr Ewelina Mamcarz, coauteur de l’étude et médecin au service de greffe de moelle osseuse et thérapie cellulaire à l’hôpital pour enfants St. Jude de Memphis (États-Unis). «Bien qu’un suivi plus long soit nécessaire pour évaluer les effets tardifs du traitement, ces résultats suggèrent que la plupart des patients traités avec cette thérapie génique vont développer une réponse immunitaire durable et complète sans effets secondaires», a déclaré le Pr Mort Cowan, pédiatre au Benioff Children’s Hospital de l’université de Californie à San Francisco, où 4 des 8 enfants ont été traités.

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